托莱西单抗注射液（商品名：信必乐®）作为中国首个自主研发的PCSK9抑制剂类降脂药物，为高胆固醇血症治疗带来了新选择。其主要优势在于强效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）、给药方案灵活（如最长可6周用药一次）以及总体安全性良好。该药已于2023年8月获国家药监局批准上市，并已纳入国家医保目录（2025年1月1日起执行），可及性大大提高。
一、作用机制：精准靶向PCSK9
托莱西单抗是一种全人源单克隆抗体，属于前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂。其作用机制是通过与血液中的PCSK9蛋白结合，阻断PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的相互作用。正常情况下，PCSK9会促进LDLR的降解；而托莱西单抗通过抑制这一过程，能增加肝细胞表面LDLR的数量和活性，从而加速血液中LDL-C的清除，最终有效降低血脂水平。
二、适用人群：为他汀治疗效果不佳者提供新方案
该药适用于在接受中等剂量或以上他汀类药物治疗后，LDL-C仍未达标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。这意味着它为大量他汀类药物疗效不足或耐受性不好的患者提供了重要的补充或替代治疗选择。
三、疗效数据：显著降低LDL-C，达标率高
临床研究结果令人鼓舞。III期临床试验（CREDIT-4）显示，使用托莱西单抗（450mg，每4周一次）治疗12周后，患者LDL-C水平较基线平均下降幅度达68.9%，显著优于安慰剂组（-5.8%）。更重要的是，第12周时，96.0%的受试者LDL-C控制在<1.8 mmol/L，86.6%的受试者甚至达到了<1.4 mmol/L的更严格标准。此外，它还能显著降低脂蛋白(a)[非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）]和载脂蛋白B（ApoB）等心血管风险相关指标。
四、用法用量与便利性：灵活的长间隔给药方案
托莱西单抗采用皮下注射（通常为腹部），提供了三种灵活的给药方案选择：150mg每2周一次、450mg每4周一次，或600mg每6周一次。其中，每6周给药一次的选项大大提升了用药便利性和患者依从性，是相比部分需更频繁注射的PCSK9抑制剂的优势之一。患者或家属经培训后可学习自行使用预充式自动注射笔。
五、安全性与耐受性：总体良好，常见反应轻微
综合临床数据，托莱西单抗总体安全性和耐受性良好。较常见的不良反应多较轻微，包括：
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注射部位反应（如疼痛、红肿、出血，发生率约5.7%，多为轻度且短暂）。
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严重不良反应罕见，导致停药的比例极低（约0.2%）。与依折麦布等他汀类药物联用未见新的安全性信号。
六、重要注意事项
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专业医疗指导：本品为处方药，必须在医生指导下使用，并定期复查血脂、肝功能等指标。
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过敏反应：虽罕见，但用药期间需关注过敏症状（如皮疹、荨麻疹），一旦出现严重反应需立即就医。
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特殊人群：妊娠期和哺乳期妇女不建议使用。老年及轻中度肝肾功能不全者一般无需调整剂量。
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储存条件：需在2-8℃冰箱冷藏，避光保存，勿冷冻或振摇。
七、结论与展望
托莱西单抗作为国产创新药，为中国高胆固醇血症患者提供了强效、安全且用药便捷的新选择。特别是对于他汀类药物治疗后仍不达标的心血管高危/极高危患者，它能帮助更有效地实现血脂达标，从而潜在降低远期心血管事件风险。该药已纳入医保，提高了可及性。患者应与医生充分沟通，根据自身情况判断是否适合并制定个体化治疗方案，同时坚持健康生活方式。
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